✨Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on ...
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes
"Elaborating on the science as well as the business behind the fight against cystic fibrosis, Trivedi captures the emotions of the families, doctors, and scientists involved in the clinical trials and their 'weeping with joy' as new drugs are approved, and shows how cystic fibrosis, once a 'death sentence,' became, for many, a manageable condition. This is a rewarding and challenging work." —Publishers Weekly
Cystic fibrosis was once a mysterious disease that killed infants and children. Now it could be the key to healing millions with genetic diseases of every type—from Alzheimer's and Parkinson's to diabetes and sickle cell anemia.
In 1974, Joey O'Donnell was born with strange symptoms. His insatiable appetite, incessant vomiting, and a relentless cough—which shook his tiny, fragile body and made it difficult to draw breath—confounded doctors and caused his parents agonizing, sleepless nights. After six sickly months, his salty skin provided the critical clue: he was one of thousands of Americans with cystic fibrosis, an inherited lung disorder that would most likely kill him before his first birthday.
The gene and mutation responsible for CF were found in 1989—discoveries that promised to lead to a cure for kids like Joey. But treatments unexpectedly failed and CF was deemed incurable. It was only after the Cystic Fibrosis Foundation, a grassroots organization founded by parents, formed an unprecedented partnership with a fledgling biotech company that transformative leaps in drug development were harnessed to produce groundbreaking new treatments: pills that could fix the crippled protein at the root of this deadly disease.
From science writer Bijal P. Trivedi, Breath from Salt chronicles the riveting saga of cystic fibrosis, from its ancient origins to its identification in the dank autopsy room of a hospital basement, and from the CF gene's celebrated status as one of the first human disease genes ever discovered to the groundbreaking targeted genetic therapies that now promise to cure it.
Told from the perspectives of the patients, families, physicians, scientists, and philanthropists fighting on the front lines, Breath from Salt is a remarkable story of unlikely scientific and medical firsts, of setbacks and successes, and of people who refused to give up hope—and a fascinating peek into the future of genetics and medicine.
Unorthodox: The Scandalous Rejection Of My Hasidic Roots Now a Netflix original series! Unorthodox is the bestselling memoir of a young Jewish woman’s escape from a religious sect, in the tradition of Ayaan Hirsi Ali’s Infidel and Carolyn
Hard Pushed: A Midwife’s Story THE SUNDAY TIMES BESTSELLER, from the co-host of the podcast WHAT THE MIDWIFE SAID No sleep for twenty hours. No food for ten. And a ward full of soon-to-be Midwives are there for
All Creatures Great And Small: The Classic Memoirs Of A Yorkshire Country Vet The first collection of memoirs from the author who inspired the BBC series All Creatures Great and Small. This edition contains If Only They Could
World Wild Vet: Encounters In The Animal Kingdom A wild look at our natural world for fans of Steve Irwin, James Herriot, and Bear Grylls Millions follow Dr. Evan Antin and his wildlife adventures through
The Undocumented Americans NATIONAL BOOK AWARD FINALIST • One of the first undocumented immigrants to graduate from Harvard reveals the hidden lives of her fellow undocumented Americans in this deeply personal and groundbreaking portrait of
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well
Elon Musk: How the Billionaire CEO of SpaceX and Tesla is shaping our Future South African born Elon Musk is the renowned entrepreneur and innovator behind PayPal, SpaceX, Tesla, and SolarCity. Musk wants to save
WATERSTONES' BEST BOOKS OF 2023: POLITICS 'A riveting blend of memoir and manifesto I found myself dog-earing every page' Elizabeth Day 'Profoundly articulate. Entirely wise. Beautifully real.' Attitude 'Transitional is a clever, moving book that packs a
Quy cách: Bìa cứng NXB: Harper Collins Ngôn ngữ: tiếng Anh #### South African born Elon Musk is the renowned entrepreneur and innovator behind PayPal, SpaceX, Tesla, and SolarCity. Musk wants to save our planet;
Bộ sách (2 phần) gồm những bài tập dành cho những lứa tuổi mầm non, tiểu học nói riêng và những người học mới piano nói chung. Các bài hát trong sách chủ yếu dựa
Khi vai trò của thức ăn đối với con người chuyển dần từ vấn đề sống còn thành thưởng thức, dinh dưỡng càng đóng vai trò quan trọng, giúp nâng cao hiểu biết về cơ
Mỹ là một quốc gia công nghiệp phát triển với kỹ nghệ tiên tiến, có tầm ảnh hưởng rộng lớn trên thế giới, là thành viên của hầu hết các tổ chức toàn cầu lớn (giữ vai trò sáng lập trong
"Nửa Gánh Suy Tư" - Hành trình trở thành một người có giá trị "Nửa Gánh Suy Tư" là hành trình sâu sắc khám phá giá trị nhân sinh, tư duy và tiếng Việt. Tác
Yêu sách của Antigone là tác phẩm cô đúc các bài giảng của học giả Judith Butler tại các trường đại học lớn như Đại học California, Cornell và Princeton năm 1998, bàn về tác
SÁCH - Bồi dưỡng học sinh giỏi sinh học 9 (HA) Cuốn sách Bồi dưỡng học sinh giỏi Sinh học 9 được xuất bản nhằm mục đích cung cấp một tài liệu có ích trong
sách - luyện thi cấp tốc môn tiếng anh (dùng chung các bộ sgk hiện hành) Cuốn sách bao gồm các chuyên đề :Ngữ pháp, Từ vựng, Ngữ âm, Kĩ năng giao tiếp, Kĩ năng
MÔ TẢ SẢN PHẨM Nội dung của mỗi tiết học đó là các định nghĩa, các công thức toán học, các định lí mà mỗi học sinh cần nhớ, đồng thời phải biết vận dụng
“Kanter sẽ thay đổi thế giới theo đúng nghĩa đen với Tư duy ngoài khuôn khổ. Cuốn sách cung cấp những quan điểm và trải nghiệm rõ ràng về việc làm thế nào để áp
Livestream sẽ thúc đẩy sự phát triển đa dạng startup và đổi mới nhận thức của đại chúng về thương hiệu. Livestream bán hàng không chỉ có thế tăng doanh thu của công ty mà
Trung thành và yêu thương chủ nhân vô hạn — chó đúng là bạn tốt của con người. Nhưng ngoài yêu thương và tình bạn, chó còn cho ta rất nhiều thứ khác. CEO Scott
Cuộc Sống Sau Ung Thư ------------ Cuốn sách bao gồm các hướng dẫn chăm sóc sức khỏe để cải thiện chất lượng cuộc sống cho những người sống sót sau ung thư – có